Real-World Daten: Alltagsdaten für die Forschung

Wenn wir wegen Kopfschmerzen zum Hausarzt gehen, ein Blutbild machen lassen oder nach einem Sturz geröntgt werden, wollen wir vor allem eines: dass uns schnell geholfen wird. Sobald wir die Praxis verlassen, ist das Thema für uns meist erledigt. Doch der digitale „Fußabdruck“, den jeder Arztbesuch hinterlässt, trägt einen unschätzbaren Schatz in sich.

Was wäre, wenn genau diese anonymen Daten aus unserem medizinischen Alltag der Wissenschaft helfen könnten, Krankheiten früher zu erkennen oder Medikamente für zukünftige Patientinnen und Patienten noch verträglicher zu machen?

Immer, wenn ein Patient mit dem Gesundheitswesen in Kontakt kommt, entstehen Daten. Diese Daten werden gebraucht, um eine kontinuierliche Versorgung zu ermöglichen. Die Ärztin im Krankenhaus möchte beim nächsten Termin noch wissen, was sie Ihnen verschrieben hat, und das Röntgeninstitut übermittelt den Befund elektronisch an den Hausarzt. Die Daten sind in der elektronischen Patientenakte im Krankenhaus gespeichert, im Ordinationsprogramm des Hausarztes oder in der Datenbank des Röntgeninstituts. Es sind “Routinedaten” aus dem medizinischen Alltag.

Man kann diese Daten jedoch - mit Einschränkungen, - für die Forschung nutzen!

Auf der anderen Seite stehen Daten aus kontrollierten klinischen Prüfungen: Diese dienen von vornherein nur der Forschung. Diese Studien finden unter genau definierten Bedingungen statt und zielen darauf ab, eine ganz bestimmte, zuvor genau definierte Frage zu beantworten, zum Beispiel: Ist ein Medikament in einer ganz bestimmten Patientengruppe sicher und wirksam? Solche Studien sind streng reguliert, vor allem deshalb, weil Patienten nach ihrer Zustimmung in der Regel einer Behandlung “zugeteilt” werden, die noch ganz neu und wenig erprobt ist.

In der folgenden Tabelle sind die beiden Ansätze - klinische Prüfung und Real-World-Daten - gegenübergestellt:

Was ist nun besser - die “sauber durchgeführte” klinische Studie oder die "chaotischen" Daten aus der medizinischen Alltagswelt?

Das hängt von der Frage ab, die beantwortet werden soll:

• Wenn ich ganz konkret wissen möchte, ob ein bestimmtes, noch nicht zugelassenes Medikament in einer bestimmten Patientengruppe wirksam und sicher ist, dann ist das “Experiment” - die kontrollierte klinische Studie - der einzig mögliche Weg (auch rechtlich übrigens!).

• Will ich hingegen wissen, wie sich ein zugelassenes, also bereits auf Wirksamkeit und Sicherheit geprüftes Medikament über Jahre in der Praxis bewährt, dann nehme ich die Rolle des Beobachters ein, ich “schaue zu” und nutze Real-World-Daten.

Real-World-Daten können darüber hinaus eine ganze Reihe von Fragen beantworten, oder zumindest zu deren Beantwortung beitragen, zum Beispiel:

• Gibt es innerhalb einer Erkrankung Gruppen von Patienten, die von einem Medikament mehr - oder vielleicht auch weniger - profitieren als andere?

• Wie geht es Patienten mit chronischen Schmerzen im Alltag, und wie wirkt sich eine Behandlung auf deren Lebensqualität aus?

• Was kostet eine bestimmte Therapie insgesamt - und welche Kosten können dadurch eingespart werden?

Für all diese Fragen ist das enge Setting einer kontrollierten Studie nicht geeignet. Mit Real-World Daten können wir Antworten finden - wenn die Voraussetzungen stimmen! Und das bedeutet in erster Linie: Technisch und rechtlich verfügbare Daten in geeigneter Qualität.

In Fachkreisen ist oft vom Begriff “FAIR” die Rede, wenn es um die Forschung mit Gesundheitsdaten geht. FAIR steht für “Findable” (auffindbar), “Accessible” (zugänglich), “Interoperable” (anschlussfähig) und “Re-Usable” (wiederverwendbar).

Täglich werden unvorstellbare Mengen an Gesundheitsdaten produziert - die meisten elektronisch. Bei weitem nicht alles davon ist für die Forschung nutzbar, und tatsächlich wird nur ein kleiner Bruchteil genutzt.

Zu gebräuchlichen Quellen für Real-World Daten zählen z.B.:

• elektronische Patientenakten (etwa in Krankenhäusern);

• Register (strukturierte Erfassung von Beobachtungsdaten, z.B. Krebsregister)

• administrative Daten (die beispielsweise zur Abrechnung von Leistungen verwendet werden);

• Daten aus Gesundheits-Apps, Smartwatches o.ä.;

• Patient-reported Outcomes (von Patienten aktiv berichtete Daten zum eigenen Befinden.

Bei Roche betrachten wir Real-World Data (RWD) als einen wichtigen Schlüssel, um die Patientenversorgung grundlegend zu verbessern. Durch die systematische Nutzung von Daten aus dem medizinischen Alltag können wir Erkenntnisse über die Wirksamkeit, Sicherheit und Kosteneffizienz von Therapien unter realen Bedingungen gewinnen.

Durch die Nutzung bestehender Daten möchten wir einen kontinuierlichen Lernzyklus im Gesundheitswesen schaffen. Dabei stehen Datenqualität, Transparenz und der Schutz der Privatsphäre an erster Stelle.

Starke Partnerschaften und verantwortungsvolle Nutzung vorhandener Daten sollen Forschung und Entwicklung beschleunigen, den Zugang zu innovativen Behandlungen verbessern und die Effizienz des gesamten Gesundheitssystems nachhaltig steigern.

Zum Nach- und Weiterlesen:

• Orientierungshilfe “Forschen mit Real-World-Daten” der GPMed
  Die Gesellschaft für pharmazeutische Medizin hat ein Arbeitspapier entwickelt, das Wege aufzeigen möchte, mit Real-World-Daten zu forschen.

• Get Real Institute
  Dieses von der EU geförderte Institut entwickelt Methoden, qualitativ hochwertige Real-World-Daten zu generieren und zu beforschen.

• Österreichisches öffentliches Gesundheitsportal – ELGA (Elektronische Gesundheitsakte)
  Dieser Link richtet sich an interessierte Laien. Hier wird praxisnah erklärt, wie die elektronische Gesundheitsakte (ELGA) in Österreich funktioniert, welche Alltagsdaten gespeichert werden und wie Patientinnen und Patienten die Kontrolle über ihre eigenen Gesundheitsdaten behalten.

• AGES Medizinmarktaufsicht
  Für interessierte Laien und Fachkreise zeigt diese Unterseite der österreichischen Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit, wie die Aufsicht in der Praxis funktioniert. Man erfährt, dass dort einerseits kontrollierte klinische Prüfungen genehmigt und andererseits bereits zugelassene Medikamente durch die Auswertung von Daten (Pharmakovigilanz) kontinuierlich auf ihre Sicherheit überwacht werden.

• BBMRI: Biobanken in Österreich
  Diese leicht verständliche Seite erklärt, was österreichische Biobanken sind. Die Leserinnen und Leser können hier nachvollziehen, wie biologische Proben in Verbindung mit Gesundheitsinformationen im Rahmen der klinischen Versorgung gesammelt, sicher gespeichert und anschließend für die medizinische Forschung (z.B. für die personalisierte Medizin) verwendet werden.

• Europäische Kommission: Europäischer Gesundheitsdatenraum EHDS
  Dies ist die wichtigste Ressource, wenn Sie wissen möchten, wie das Thema rechtlich und technisch in Zukunft geregelt wird. Die Seite erläutert detailliert, wie der Europäische Raum für Gesundheitsdaten den sicheren Austausch elektronischer Gesundheitsdaten über Grenzen hinweg für die Gesundheitsversorgung sowie für die Forschung, Politikgestaltung und Regulierung ermöglicht.

• Europäische Arzneimittelagentur: DARWIN-EU Network
  Wer lernen möchte, wie aus "chaotischen Alltagsdaten" strukturierte Fakten werden, wird  hier fündig. Das "Data Analysis and Real World Interrogation Network" (DARWIN EU) stellt auf europäischer Ebene zeitnahe und zuverlässige Daten für den sicheren Einsatz von Medikamenten anhand von Real-World-Daten bereit.